Технология CRISPR-Cas12b позволила пациенту с диабетом вырабатывать искусственный инсулин

Исследователи успешно выполнили трансплантацию генетически модифицированных островковых клеток пациенту с диабетом 1 типа без применения иммуносупрессивной терапии. Результаты исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

42-летнему мужчине, страдающему диабетом 1 типа в течение 37 лет, были трансплантированы островковые клетки от 60-летнего донора. Ключевой процедурой является использование технологии генного редактирования CRISPR-Cas12b для модификации клеток.

Исследователи внесли два основных изменения в донорские клетки: удалили белки HLA, которые обычно распознают иммунную систему как чужеродные, и добавили белок CD47, действующий как сигнал «не атаковать» для иммунных клеток. Эти модификации позволяют клеткам избегать отторжения без необходимости приема иммуносупрессантов.

Около 80 миллионов модифицированных клеток были введены пациенту посредством 17 отдельных инъекций. Для метода контроля эффективности исследователи также включили трансплантат частично модифицированных клеток, которые, как и ожидалось, были атакованы и уничтожены иммунной системой пациента. При этом модифицированные полностью гипоиммунные клетки успешно интегрировались и функционировали в течение всего 12-недельного периода наблюдения.

Измерения уровня С-пептида ДНК, благодаря которым трансплантированные клетки начали вырабатывать инсулин. До начала исследований в больнице отмечался «неопределяемый» уровень собственного инсулина.

Хотя данное исследование является пока лишь проверкой концепции, оно открывает перспективы для разработки методов лечения диабета 1 типа без необходимости постоянных инъекций инсулина и приема иммуносупрессивных препаратов, демонстрирующих серьезные выраженные явления.

Источник: Notebookcheck