Нобелевскую премию — 2024 по физиологии или медицине присудили ученым из США

Нобелевская премия 2024 года по физиологии или медицине присуждена за открытие, которое переворачивает представление о том, как работает наш генетический код. Виктор Эмброс и Гэри Равкан удостоены награды не за лечение конкретной болезни, а за обнаружение фундаментального механизма, управляющего активностью генов — молекул микроРНК. Это открытие, сделанное более 30 лет назад, сегодня открывает новые горизонты в онкологии, кардиологии и нейробиологии, заставляя пересмотреть подходы к диагностике и терапии десятков заболеваний.

Взгляд внутрь клетки: как микроРНК управляет генами

Лауреаты, работая с крошечным круглым червем C. elegans, в 1993 году описали ранее неизвестный класс молекул рибонуклеиновой кислоты. В отличие от информационной РНК, которая служит «чертежом» для синтеза белка, микроРНК выполняет функцию дирижера. Она связывается с матричной РНК и блокирует производство определенных белков или запускает деградацию самой матрицы. По сути, микроРНК позволяет клетке тонко настраивать работу генов, включая и выключая их в нужный момент.

От червя к человеку: универсальность механизма

То, что сначала казалось особенностью генетики нематоды, оказалось универсальным принципом. Дальнейшие исследования показали, что микроРНК кодируются в геноме человека и регулируют до 60% всех наших генов. Без этого механизма невозможно нормальное развитие эмбриона, формирование тканей и органов. Сбой в работе микроРНК напрямую связан с развитием рака, сердечно-сосудистых заболеваний, нарушений обмена веществ и нейродегенеративных процессов.

Нобелевский комитет подчеркивает, что открытие Эмброса и Равкана выявило «совершенно новый принцип регуляции генов». Это не просто дополнение к существующей картине, а новый слой сложности, который ученые только начинают осваивать. Разработка диагностических тестов на основе микроРНК уже ведется, а терапевтические стратегии, направленные на коррекцию их уровня, находятся на стадии клинических испытаний.

Официальная церемония награждения пройдет 10 декабря в Стокгольме. Размер премии в этом году составляет 11 миллионов шведских крон (около 1,1 миллиона долларов), которые будут разделены между лауреатами.

В 2023 году награда была вручена за разработку технологии мРНК-вакцин, которая спасла миллионы жизней во время пандемии коронавируса. Оба открытия — и прошлогоднее, и нынешнее — имеют дело с молекулами РНК, но если мРНК-вакцины стали готовым инструментом, то принцип регуляции генов с помощью микроРНК только начинает превращаться в практические методы лечения. Основная сложность заключается в доставке этих молекул в нужные клетки организма без побочных эффектов. Тем не менее, понимание того, как «выключить» ген, вызывающий рост опухоли, или «включить» защитный механизм клетки, обещает в ближайшие десятилетия кардинально изменить фармакологию.