Самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма» официально появилось в России

Самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма» официально появилось в России. Точнее препарат был и ранее в стране, но теперь он появился с русскоязычной маркировкой.  

Директор благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» и врач-невролог Александр Курмышкин в разговоре с Readovka объяснил, как работает «Золгенсма». Также он рассказал, почему в России до сих пор не был создан аналог лекарства.

Препарат предназначен для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется, как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что приводит в итоге к нарушению дыхания и глотания.

Это самое дорогое лекарство в мире. Цена одной дозы составляет около двух млн долларов.

«Препарат «Золгенсма» был зарегистрирован в Америке несколько лет назад, и сразу же появился в России», – начал Курмышкин. 

По словам специалиста, «Золгенсма» – это не совсем лекарство, а средство для трансплантации гена, без которого нейроны погибают в большом количестве, что приводит к инвалидности и смерти больного.

«"Золгенсма" содержит вирус, которым заражают человека. Представляет собой генно-терапевтическое лечение, обеспечивающее замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию, что приводит к нормализации выработки белка выживаемости мотонейронов (SMN). Все побочные действия, которые возникают, не связаны с препаратом, у него нет побочных действий», – подчеркнул специалист. 

По словам невролога, вирус безопасен, это абсолютно революционный препарат. Как отмечает Курмышкин, в дальнейшим всех генетически больных будут лечить именно им.

«Его аналогом является «Спутник V». Он также встроен в участок генома, но не человеческого, а вирусного. «Золгенсма» появился у нас очень быстро. Россияне стали на него собирать деньги. До его регистрации, на 30 человек со СМА было собрано около 60 миллионов долларов», – пояснил эксперт. 

Ранее «Золгенсма» существовал в англоязычной упаковке, сейчас пришла русскоязычная. Также упростился процесс закупки препарата. Курмышкин настаивает, что в России производить аналог «Золгенсма» в России могли еще 2,5 года назад. 

«Если бы захотели, то мы имели бы аналог, который стоил в 1000 раз дешевле. Мы писали президенту, но этого никто не услышал. Закупать этот препарат чиновникам гораздо удобнее, нежели производить самим», – заключил Курмышкин.