Лента новостей

00:00
Этот день в истории - 21 Ноября
22:46
Внутренний диалог с мальчиком из Уренгоя:"Невинно погибшие солдаты Вермахта"
22:44
Украинские ракетные двигатели начали замещать российские
22:42
Киев уже празднует победу над Донбассом
22:36
Американский солдат: «Хотите знать, почему мы боимся русских?»
22:35
Как «неустановленные» дельцы вертолеты «Камова» «оснащали»
22:33
План уничтожения русского народа
22:31
НАТО расстреляло Эрдогана
22:30
Шок и растерянность: Запад не ожидал российского закона о СМИ-иноагентах
22:28
«Красная черта» в отношениях России и США никуда не делась
22:28
О «руке Москвы» в громких украинских делах
22:24
Киев потерял в Белоруссии ценного шпиона
22:22
Почему Путин продолжает обыгрывать Трампа (Politico, США)
22:21
«Джавелины» для Украины: реакция России может быть жесткой
22:20
Ради защиты Америки: «эксперты» из России дали советы по санкциям
21:00
Кернес прорубил окно в Америку или зачем советник Трампа приехал в Харьков
20:58
США приготовили удар по рублю
20:57
Немцы хотят мира с Россией: почему все, что делают русские, неправильно?
20:53
Вишневский пожаловался «Обозревателю» на любовь Путина, деньги и Крым
20:52
Украинский политолог: нужно срочно начать прямые переговоры с ЛДНР
20:50
Путин и русский матриархат: женщины решили бойкотировать президентские выборы
20:47
Итоги «революции достоинства»: активисты майдана покидают Украину
20:45
Вернули Крым, вернём и недра! Чем власть заманивает избирателей?
20:41
Полный крах: у Киева не вышло настроить русских против Керченского моста
20:40
Россия спасает Лигу неудачников Европы
20:38
Анкара жёстко раскритиковала США за переговоры с террористами
20:37
Глава Евросовета: в проблемах Польши видна рука Кремля
20:36
Рассекречен очередной план США по уничтожению СССР: Русских - сжечь
20:30
У Путина есть бомба, страшнее ядерной
20:28
Как только, так сразу: татары пообещали Киеву «вынести» из Крыма все русское
20:27
Будни ВСУ: пьянство, грабежи, небоевые потери…
20:24
Транши есть-изменений нет. Когда же в ВСУ они будут?!
20:21
Польша встречает патриотов надписью «Смерть Украине!»
20:19
Эксперт раскрыл, что ждет Siemens после турбоскандала
20:15
Меджелис пообещал за неделю снести памятник императору Александру III в Крыму
20:13
«Час икс» для Украины: что ждет Незалежную после 3 декабря?
20:13
Наталья Санина: Как я испытала на себе достижения австрийской медицины
20:12
Последний шанс: эксперт оценил отказ партии «Зелёных» от участия в коалиции Меркель
20:10
В Евросоюзе признали российский проект «Северный поток — 2» успешным
20:09
То, о чем молчат в ССО Украины
20:08
Французский «фрегат-невидимка» класса La Fayette был замечен в Черном море
20:06
Путин рассказал, что родители не испытывали ненависти к немецким солдатам
20:01
Поиск виноватых - фундамент украинства
20:00
Экипаж аргентинской подводной лодки сообщал об аварии в день исчезновения
19:59
Электромагнитная пушка «Ступор» в деле: русский «убийца дронов» отправлен в Сирию
Все новости

Архив публикаций

«    Ноябрь 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 12345
6789101112
13141516171819
20212223242526
27282930 


» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх