Лента новостей

19:46
За бойкот ЧМ-2018 в России ФИФА вышвырнет Германию вон
17:42
L'Orient-Le Jour: Россия и Иран — друзья или соперники?
17:31
Неизбежен ли распад Украины? Репортаж из Донбасса
17:31
Украину могут отстранить от Евровидения
17:29
Всемирный банк отложил утверждение займа в 150 млн долларов для Украины
17:07
ВВС США собрались отказаться от истребителей F-15
17:06
Суд Лондона отправил Киев в нокдаун
17:05
Bloomberg объяснил, зачем нужно скупать рубли
16:57
Как Путин и Трамп влияют на президентские выборы
16:50
Сирия, Катар, Саудовская Аравия: войны на Ближнем Востоке и их урегулирование
16:20
В интересах русского населения. 27 марта 1911 г. в западных губерниях России было введено земство
16:18
Крым.Реалии: Посткрымские дети
16:17
Навальные протесты - краткие итоги
16:11
В.Авагян: «Ложные маяки»
16:11
США собирают «железный кулак» против России
16:09
Les Echos: Европа перед лицом российской угрозы
16:06
На что Горбачёв потратил свои сребреные миллиарды за продажу СССР
16:06
Die Presse: Российские банки покидают Украину
16:05
Транзитная зона Шереметьево позволила ЕСПЧ наказать Россию
16:04
Турция отправит в нокаут Крым и Сочи
16:02
Остаться в ЕС: к чему приведёт повторный референдум шотландцев о независимости
16:02
Polityka: Идиотская выходка или провокация?
16:02
Регионы получат всепроходимую скорую помощь
16:01
На Украине запустили систему для перевода в рублях
15:45
Всемирный банк толкает Украину к дефолту
15:41
El Pais: Независимость от России любой ценой
14:09
Белорусские реваншисты решили посягнуть на День Победы
14:08
Хроники шизофрении: Латвийский депутат решил не ездить в лифте назло России
14:07
Память погибшего в Сирии летчика Хабибуллина увековечили на Кубани
14:07
Александр Роджерс: Межиморье — попытка номер восемь
14:06
Их нравы: Консульство Польши на Западной Украине обстреляно из гранатомета
14:05
«И как один умрём в борьбе за это»
14:03
Французский банк предсказал обрушение доллара до 48 рублей
14:03
Сбербанк потерял на Украине $820 млн
14:01
Ле Пен пообещала не подстраиваться под линию России
14:01
Польшу «колбасит» от Белоруссии
14:00
Westinghouse - все: Американский конкурент Росатома начал процедуру банкротства
13:59
Минобороны назвало ПРО США угрозой космическому пространству
13:58
Порошенко принимает поздравления
13:57
Обнаружить и уничтожить: на что будут способны российские роботизированные ракеты
13:56
Универсальный «Костер»: на что способен подствольный гранатомет ГП-25
13:54
Россия создаёт свою альтернативу межбанковской системе SWIFT
09:06
Atlantic Council: Как Россия победила Турцию в Сирии
09:03
Кто остановит Порошенко - «освободителя»
09:01
Al-Watan Syria: Россия успешно навязала себя миру
Все новости

Архив публикаций

«    Март 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 12345
6789101112
13141516171819
20212223242526
2728293031 
» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх