Лента новостей

21:44
Страна «повышенной социальной ответственности»
21:42
За два дня до инаугурации
21:40
Наёмник Blackwater о русской армии: могут сбить самолёт сапёрной лопаткой
21:31
Мимо Украины: «Новый шелковый путь» дошел до Лондона
21:31
Устоит ли Порошенко в 2017
21:30
Владимир Путин запустил три новых трубопровода
21:30
Заварила кашу: Меркель не знает, что делать со своими «гостями»
21:28
ВКС России и ВВС Турции провели совместную операцию в Сирии
16:41
Глава МИД РФ Лавров назвал страны, которые на самом деле вмешивались в выборы в США
16:35
Бильярд. Сергей Михеев
16:32
Советский разведчик Николай Кузнецов
16:30
Новый, легкий, фронтовой: МиГ-35 — веский аргумент России в небе
15:15
Людьми не торгуем: Захарова отвергла «предложение» ЦРУ
15:14
Порошенко ищет помощи в Китае
15:00
БПЛА - источник возможностей и серьезных угроз
14:51
Одиночество украинских шуцманшафтов - Андрей Ваджра
14:49
В Москве назвали условия, при которых может быть оказана помощь по спасению Украины от краха
14:41
Financial Times: выход Молдавии из ассоциации с ЕС станет триумфом Путина
14:37
Подводные авианосцы
14:27
Бреннан в ярости: Трамп преступил все запреты ЦРУ
14:08
Американец в России: дороги, такси и разрушенная экономика
14:02
Путин тонко намекнул Киеву и Бухаресту
13:58
Туда – сюда – обратно, а Джону все приятно! Маккейн «наш»
13:52
Карта ракетных систем показывает, насколько беспорядочной может быть война между НАТО и РФ
13:46
Ленинград. 10 февраля 1991 г. «Февральская революция»
13:39
Для обезьяны нормально не думать, лениться, обманывать, изменять с чужой женой, воровать деньги
13:20
Телеканал RT начал вещание в ООН
13:18
Поможем чем сможем: как США будут развивать демократию в Тунисе
13:17
Сенатор Маккейн отвёл Владимиру Путину роль ведущего игрока на Ближнем Востоке
13:17
Ливийский маршал на борту авианосца «Адмирал Кузнецов»
13:16
Между тем: Порошенко пообещал украинцам безвизовый режим со Швейцарией
13:16
Марин Ле Пен пригласили в Крым
13:15
Неудачницы: Меркель боится повторить судьбу Клинтон и вводит цензуру в Фейсбуке
13:14
Stratfor и Тополь-М по-разному видят зону безопасности России
13:13
Савченко предложила обменять Донбасс на Крым
12:52
Заявления Путина стали одной из главных тем последнего при Обаме брифинга в Белом доме
12:51
Экономика Украины: модель отстающего роста
12:47
Под Анапой выловили неизвестный беспилотник
12:45
Корнилов об иске Киева к России в Международный суд в Гааге: Украина играет с огнем
12:21
«Мы точно не обездоленные»
12:05
США заявили, что сделают свою «Армату» к 2030 году
12:02
«Мир» переходит на отечественные «Эльбрусы»
12:01
Неуязвимый «Белый лебедь»: Ту-160 получит защиту от всех ракет
11:58
Новый президент США – новые угрозы для России
11:24
А сезонные ли колебания Лукашенко?
Все новости

Архив публикаций

«    Январь 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 1
2345678
9101112131415
16171819202122
23242526272829
3031 
» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх