Лента новостей

14:52
Беги, Мишико, беги
14:51
Бросившего кирпич в бойца ОМОНа на акции протеста приговорили к 2,5 года тюрьмы
14:40
На международной квантовой конференции в Москве представили мощнейшие в мире квантовые компьютеры
14:36
«Алмаз-Антей»: Минобороны получит систему ПВО С-500 в 2020 году
14:35
Корвет «Совершенный» вошел в состав Тихоокеанского флота
14:29
МАКС-2017. День второй
14:26
ВЦИОМ: Большинство россиян поддерживают увековечивание успехов Сталина в публичных местах
14:25
Госдума одобрила законопроект об увеличении срока за склонение к суициду
12:44
Бой ПАК ФА Т-50 на МАКС-2017 (видео) и Ф-22 Раптор
12:23
Один день российского либерала в июле 17-го
12:22
Трамп прекращает программу помощи ЦРУ сирийским повстанцам
12:22
В американо-российских отношениях пришло время для трезвого реализма
12:20
На Украине требуют вернуть торговлю с Россией
12:19
В России начали блокировать детские онлайн-казино
12:16
Госдума: рейтинг худших стран для жизни пенсионеров объективен
12:10
Несколько сотен танков Т-90 «ушли» в Ирак
11:11
«Самолет может находиться в небе без дозаправки 25 часов»
11:06
Боец невидимого фронта Семен Семенченко
11:00
Маргарита Коненкова, любовница Эйнштейна, сотрудница советской разведки
10:07
Так кто же стоит за «проектом Малороссии»?
10:07
Крах ИГИЛ на юге Ракки: «Тигры» и ВКС РФ освобождают города и объекты, отбрасывая боевиков
10:06
На улице Сумской: в чем опасность Харькова для действующего украинского режима
10:03
Очень одинокий петух
10:01
Ад на украинско-крымской границе
09:59
От нанохарчей брянская свинья треснула пополам
09:57
Разборки в НАТО: Турки «слили» 10 секретных баз США в Сирии, Пентагон сильно встревожен
09:55
Россия подбирает крошки авиационного пирога
09:54
Бойня в «освобожденном» Мосуле: Зверства коалиции, пропаганда США, руины и 40 000 убитых горожан
09:53
Андрей Климов: Может наступить очередное 22 июня
09:52
ВКС РФ и ВВС САР громят ИГИЛ и «Аль-Каиду» в Сирии и Ливане
09:51
Янычары под знаком Бандеры. Как нацисты из Азова учат детей ненавидеть все русское
09:19
Эдуард Лимонов: Дарю Захарченко идею
09:15
Забыть все плохое: Ученые постоянно ищут cпособы стирать негативные воспоминания
09:14
Немножко о либероидах в транспорте…
09:08
Les Echos: «Калашников» приступает к выпуску одежды
09:04
Безвиз для «незалежной»: Украинцы рванули в ЕС собирать малину
08:59
Politico: Как республиканцы стали партией Путина
08:52
Берлину надоело противостояние с Москвой
08:49
Panorama.am: «Мягкая сила» русского медведя
08:39
Американский уголь добьёт украинскую промышленность
08:36
Компромиссы и отмена санкций
08:33
Этот день в истории - 20 Июля
01:37
«Калашников» заставил бояться американцев российского «Терминатора»
01:33
Newsweek: Америка сдает позиции – виной всему Трамп
21:36
МИД Украины ответил на заявление о создании Малороссии песней Макаревича
Все новости

Архив публикаций

«    Июль 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 12
3456789
10111213141516
17181920212223
24252627282930
31 
» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх