Лента новостей

00:00
Этот день в истории - 6 Декабря
22:58
Декабрь 41-го. Спасти Москву
22:48
Минобороны РФ бьёт рекорды продаж
22:44
Как Америка и Канада Арктику поделили
22:41
Монтян: Украину разорвут поляки, венгры и румыны
22:40
Меркель всё ближе к Горбачёву
22:40
Что десантные корабли США делают у берегов Сирии
22:38
Как еще можно «потерять» палубник: типы аварий на авианосцах
22:30
«Светлана» подвела летчиков во второй раз
22:28
Детонационные двигатели заменят ядро газотурбинных
22:27
Американцы усиливают флот рядом с Сирией
19:53
Счастлива ли ты, Россия?
19:50
В наш монастырь со своим «Евровидением» не ходят!
19:49
Удар по Авакову: компромат с Майдана используют для досрочных выборов в Раду
19:45
Хуже, чем в Алеппо: почему беженцы отказываются жить на Украине
19:42
Ночь над ЕС: удар в Италии, пат в Австрии
19:41
Будет ли Порошенко стёрт до нуля
19:40
Порошенко подписал собственный «пакт Молотова-Риббентропа»
19:34
История Кэтрин Энгелбрэхт. Как давят инакомыслящих в США
19:32
Друзья боевиков на трибуне ООН: Москва поставит вето на резолюцию Запада по Алеппо
19:31
Немецкие СМИ обратили внимание на неадекватное поведение Порошенко
19:15
«Я ценю в России ее дух»: оперная звезда Хосе Каррерас в восторге от России
19:13
Донбасский счёт
19:06
Эксперт: коррупционные скандалы во власти уже не удивляют украинцев
19:04
Крупное ДТП с детьми в Югре: в больнице остаются 19 человек
19:01
Замглавреда Spectator объяснил, почему люди больше не верят западным СМИ
18:56
Игра с ядерным огнем: циничные заявления США
18:56
Чем крах референдума в Италии обернется для ЕС
18:55
Прибалтика – жизнь при свечах
18:53
Российская военная-медик погибла при обстреле госпиталя в Алеппо
18:51
Порошенко открыл телевышку на горе Карачун для вещания на территорию ДНР
18:48
Ставки растут: что стоит за попыткой Киева заставить «Газпром» платить
18:47
Трамп сознательно идет на конфронтацию с Китаем
18:47
Почему опять упал «Прогресс»
18:46
Антонов просит $703,2 млн у правительства Украины, чтобы выжить
18:44
На «Адмирале Кузнецове» разбился второй истребитель. Кто виноват?
18:42
Тартус примет большой десантный корабль «Георгий Победоносец»
17:00
Настоящей головной болью Дональда Трампа является российский ядерный арсенал
16:59
Иран снова под ударом?
16:58
Юрий Селиванов: И опыт – сын ошибок трудных
16:57
Виктор Муженко: наша армия — она настоящая, не бутафорская
16:55
В Сирии в результате обстрела госпиталя погибли российские медики
16:54
ЛНР: ВСУ перебросили в Донбасс иностранных наёмников и новую технику
16:53
Взаимосвязь между испытаниями С-300ПС близ Крыма, заявлениями Турчинова и реальной ситуацией на Донбассе
16:43
Ynet: Хаос в воздухе из-за российского авианосца
Все новости

Архив публикаций

«    Декабрь 2016    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 1234
567891011
12131415161718
19202122232425
262728293031 
» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх