Лента новостей

19:05
На митинг Навального во Владивостоке пришло не более 700 человек
19:04
Антиукраинская коалиция ЕС растёт как на дрожжах
19:03
Самые убогие ветераны в истории
19:02
«Свободная и независимая» Латвия превратилась в мировую мусорную свалку
13:16
Двадцать лет спустя: как Яндекс стал не только поисковиком
13:11
Ограничение права вето в СБ ООН поддержали 114 стран, заявил Лихтенштейн
13:00
Выборы в Германии: Русские немцы объединились против Меркель
12:59
Запад паранойя не отпускает: забыли про Белоруссию! Внимание к учениям Китая и России
12:47
Хуторская свадьба. Как Украина воспроизводит клановую модель элит
12:25
О Солженицыне
12:22
The Independent, Великобритания. Россия была целью «фейковых новостей» НАТО
09:43
Позвольте украинцам себя изнасиловать
09:26
США создают сеть, чтобы взорвать Россию
09:26
Подельник Порошенко прибирает к рукам самое успешное предприятие Харькова
09:25
Москва и Пекин готовятся к войне
08:55
«Косяки» Запада
08:52
Звёздный час Порошенко — позор вместо «джавелинов»
08:51
БесогонTV: «Хочет ли Серебренников быть Мейерхольдом?
08:50
Пентагон показал кадры уничтожения сирийского истребителя Су-22
06:55
Велик телом, да мал делом: Навального высмеяли в Новосибирске
22:04
На «Неве» впервые представили Эльбрус-8СВ и ноутбук на Эльбрус-1С+
22:01
Куда уж России до процветающих США...
21:29
Ляскин и Говоров бездействуют - преступник гуляет на свободе
21:14
Хватит вопить об убиенном ЦАРЕ
21:10
«Аллея правителей» - символ преемственности истории
21:07
Ракетные стрельбы с ТАРКР «Петр Великий» Северного флота
21:04
Спуск на воду ледокола «Сибирь» в Санкт-Петербурге
20:58
Ошибка на памятнике Михаилу Калашникову устранена
20:56
Цифровая экономика и массовая безработица
20:43
Стратегические уловки Пентагона: США наращивает свои ядерные вооружения
20:39
Скандал на Украине: Мэр Львова заговорил по-русски и похвалил Путина
20:29
Умерову умерово
20:25
«Пургена им в ср..ку!» Депутаты гонят из столовой ВР «честных журналистов» Майдана
17:10
Из Украины в Польшу сбежало уже 7 миллионов патриотов
17:10
Закрывая тему Калашников vs Schmeisser
17:09
Запорожец за Китаем: Мотор Сич переезжает в Поднебесную
17:08
Трамп назвал передачу конгрессу данных о рекламе в фейсбуке частью фальсификаций о России
17:07
Игорь Лесев: вместо второго срока Трамп готовит Порошенко «вольер для барыг»
17:06
Крепнет атмосфера доверия!
17:05
Европейцы начали бить Украине по рукам
16:47
Татарстан согласился на компромисс в отношениях с Россией
16:46
Терпение кончилось: почему Москва жестко предупредила армию США
16:45
Россия может навсегда отстать от ведущих стран мира
16:45
Американские СМИ назвали головоломкой сентябрьские испытания «Ярса»
13:49
Доктор Комаровский: «Вас ведут на бойню, хотя нет, не ведут — уже привели»
Все новости

Архив публикаций

«    Сентябрь 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 123
45678910
11121314151617
18192021222324
252627282930 


» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх