Лента новостей

16:49
Военные кресты Бундесвера вызывают панику в Литве
16:44
Почему С-400 в Сирии не решает главной проблемы
16:42
Сдается в аренду полуостров Крым. Недорого
16:42
Прорывные технологии: чем хорош беспилотник, зашитый в ракету РСЗО «Смерч»
16:41
О бедном украинском мигранте замолвите слово
16:18
План освобождения Пальмиры: совместная операция ВС САР и ВКС РФ
14:25
Сильнее, быстрее, выше: Минобороны РФ модернизирует «Смерч»
14:22
Россия определила шесть приоритетных технологий самолетостроения
14:22
Россия начала развертывание комплексов Панцирь-С1 на сирийском побережье
14:21
Как Япония подсядет на русское электричество
14:15
«Страна», которую лучше облететь
14:15
«Русский легион» вышел к Пальмире, «Владимиры» у Аль-Баба, клещи сжимаются
14:14
Сушки и МиГи победили американские самолеты почти во всех учебных боях
14:13
Страшнее Украины…
14:12
США поставили на колени свою энергетику, чтобы похоронить экономику РФ
12:44
Когда страны Запада против, ООН за
12:22
Путин отбил назад часть российской империи
11:06
У Донбасса больше нет ничего общего с Киевом
11:05
Новгород на пути в Швецию и обратно: 400 лет со дня заключения Столбовского мира
11:04
Строительство морского участка «Турецкого потока» начнётся в ближайшие месяцы
11:04
В России создали авиационную дивизию особого назначения
11:03
Крымские татары не хотят уезжать из Крыма на Украину
11:02
В Киеве обрушился Шулявский мост – казалось бы, причем тут украинские националисты?
11:02
Откуда деньги, Михаил Сергеевич?
11:01
Тем временем: «Террористы ДНР» восстановили школы и детские сады в Дебальцево
10:59
ВМС Украины захотели компенсации за оставшиеся в Крыму корабли
10:58
Умер легендарный советский хоккеист Владимир Петров
09:13
Барьер в политике безопасности Финляндии
09:10
Хозяева денег переписывают историю Америки прямо на купюрах
09:10
Крупнейшие предприятия Донбасса дадут деньги непризнанным республикам
09:10
Киев меняет тактику в теме «русских оккупантов»
09:09
Геи и кастрюли: десять общих признаков
09:08
Засчитаем Венгрии «прогиб»?
09:08
Что мы знаем о связях Трампа с Россией?
09:04
Украина подсадила Пакистан на танки «Оплот»
09:03
Американский эмигрант
09:02
Ультиматум Донбасса
09:01
Очень простым языком о деньгах под подушкой
08:59
Искусственная война Украины
08:57
В Москве запустили проект «Две Украины»
08:56
Ядерные силы США готовятся к войне в Европе
08:54
Криптопутинцы из Верховной рады
08:53
Трамп не похож на российского крота
08:52
Московские работяги избили бандеровцев за Славу Украине!
08:51
Сенатор Маккейн: Рожден, чтобы предавать
Все новости

Архив публикаций

«    Февраль 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 12345
6789101112
13141516171819
20212223242526
2728 
» » Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Ученые из Стэнфорда создали генную терапию для лечения анемии

Медики из Стэнфорда создали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая "чинит" мутации в генах, превращающие красные кровяные клетки в серповидные "полумесяцы", что открывает дорогу для излечения анемии, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи "старых" технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее", — заявил Мэттью Портеус (Matthew Porteus) из Стэнфордского университета (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Сегодня ученые всерьез рассматривают применение данной технологии для лечения врожденных или генетически обусловленных болезней – к примеру, дистрофии мускулов, патологий сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для очистки генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Портеус разработали новый тип терапии на базе CRISPR/Cas9, который борется с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, возникающей в результате мутации в одном из генов, отвечающих за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в красных кровяных тельцах деформируются, растягивая их в своеобразные "полумесяцы", и теряют способность нормально переносить кислород.

Подобные изменения ведут к массе неприятных последствий – организм постоянно испытывает кислородный голод, сами кровяные клетки быстро разрушаются, что перегружает костный мозг и селезенку, а сам человек постоянно испытывает боли, усталость и страдает от воспалений и артрита.

Стэнфордские молекулярные биологи нашли способ избавить человека или животных от подобных  мучений, приспособив CRISPR для починки этой мутации в гене HBB при помощи специального ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Их генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который клетка использует для "починки" разрыва в цепочке ДНК,  порождаемый геномным редактором.

Работу этой системы ученые проверили на кроветворных стволовых клетках, извлеченных из образцов крови лабораторных мышей и людей, страдавших от анемии. В конечном итоге Портеусу и его коллегам удалось получить культуры клеток, в которых свыше 90% "заготовок" будущих эритроцитов содержали в себе исправленную версию гена HBB.

Эти клетки биологи пересадили в костный мозг мышей, очищенный от кроветворных клеток. Как показал эксперимент, клетки успешно пережили  эту процедуру и активно делились и превращались в новые кровяные клетки даже через 14 недель после их трансплантации. Это, как считают ученые, открывает дорогу для использования CRISPR для лечения анемии, для чего сейчас в Стэнфорде создается соответствующая инфраструктура и методы клинического применения CRISPR.

Что интересно, похожая, но менее эффективная методика использования CRISPR для удаления дефектной версии HBB была представлена  другой командой ученых из университета Беркли всего месяц назад. И в том и в другом случае генетикам удалось получить достаточное число "правильных" клеток для достижения терапевтического эффекта, что оставляет надежду на то, что подобные процедуры найдут свое место в медицинской практике достаточно скоро.





Опубликовано: legioner     Источник

Похожие публикации


Добавьте комментарий

Новости партнеров


Loading...

Loading...

Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.
Наверх